Seoane-Pillado, TeresaIglesias Valín, Ana-Rut2025-10-212025-10-212025-07-16https://hdl.handle.net/2183/46032[Resumen] Introducción: La trombocitopenia inmune primaria (PTI) es un trastorno autoinmune de naturaleza crónica que se caracteriza por un descenso persistente en el recuento plaquetario que conlleva a un elevado riesgo hemorrágico. En casos de refractariedad a tratamientos de primera línea, la enfermedad representa un importante desafío terapéutico y tiene un impacto significativo en la calidad de vida del paciente debido a tratamientos prolongados con corticosteroides, ingresos hospitalarios frecuentes y la incertidumbre clínica asociada. Los agonistas orales del receptor de trombopoyetina (AR-TPO - avatrombopag y eltrombopag - han emergido como alternativas terapéuticas eficaces y seguras. Objetivos: Evaluar la efectividad (en términos de no inferioridad), seguridad y tolerancia en vida real de eltrombopag y avatrombopag de pacientes adultos con PTI refractaria en Galicia. Material y métodos: Estudio observacional de cohortes, ambispectivo de carácter multicéntrico. Se evaluará la efectividad a través de la respuesta plaquetaria temprana y respuesta plaquetaria duradera; así como el impacto de ambos tratamientos en la calidad de vida (mediante cuestionarios validados) y el perfil de seguridad de ambos tratamientos en vida real. Se realizará un análisis descriptivo y bivariado para ver las asociaciones y diferencias entre las variables de interés según el grupo de tratamiento. Se realizará un análisis multivariado mediante regresión logística o regresión lineal para controlar posibles variables de confusión. Se empleará el software el programa estadístico EPIDAT® y R commander (versión 4.3.2)[Resumo] Introdución: A trombocitopenia inmune primaria (PTI) é un trastorno autinmune de natureza crónica que provoca un descenso persistente no reconto plaquetario, o que leva a un risco elevado de hemorraxia. Nos casos de refractariedade aos tratamentos de primeira liña, a enfermidade constitúe un importante desafío terapéutico e ten un impacto significativo na calidade de vida das persoas afectadas, debido ao uso prolongado de corticoides, ingresos hospitalarios frecuentes e á incerteza clínica asociada. Os agonistas orais do receptor da trombopoeitina (AR-TPO), como avatrombopag e eltrombopag, emerxeron como alternativas terapéuticas eficaces e seguras. Obxectivos: Avaliar a efectividade (en termos de non inferioridade), a seguridade e a tolerancia en vida real de eltrombopag e avatrombopag en pacientes adultos con PTI refractaria en Galicia. Material e métodos: Estudo observacional de cohortes, ambispectivo e de carácter multicéntrico. Avaliarase a efectividade mediante a resposta plaquetaria temperá e duradeira, así como o impacto de ambos tratamentos na calidade de vida (a través de cuestionarios validados) e o perfil de seguridade en condicións de práctica clínica real. Realizaranse análises estatísticas descritivas e bivariadas para examinar asociacións e diferenzas entre as variables de interese segundo o grupo de tratamento. Ademáis, aplicarase unha análise multivariada mediante regresión lóxica ou regresión lineal para controlar posibles variables de confusión. As análises estatísticas realizaranse cos programas EPIDAT® e R Commander (versión 4.3.2).[Abstract] Introduction: Primary immune thrombocytopenia (ITP) is a chronic autoimmune disorder characterized by a persistent decrease in platelet count, which leads to a high risk of bleeding. In cases where patients are refractory to first-line treatments, the disease poses a significant therapeutic challenge and has a considerable impact on patients' quality of life due to prolonged corticosteroid use, frequent hospital admissions, and associated clinical uncertainty. Oral thrombopoietin receptor agonists (TPO-RAs), such as avatrombopag and eltrombopag, have emerged as effective and safe therapeutic alternatives. Objectives: To evaluate the real-world effectiveness (in terms of non-inferiority), safety, and tolerability of eltrombopag and avatrombopag in adult patients with refractory ITP in Galicia. Materials and Methods: Multicenter, ambispective observational cohort study. The real-world effectiveness, safety, and quality of life associated with eltrombopag and avatrombopag will be evaluated through early and sustained platelet responses, validated quality-of-life questionnaires, and safety profile assessments. Descriptive and bivariate analyses will be performed to explore associations and differences between treatment groups. Additionally, multivariate analysis using logistic or linear regression will be conducted to control for potential confounding variables. Statistical analyses will be carried out using EPIDAT® and R Commander (version 4.3.2)spaOs titulares dos dereitos de autor autorizan a visualización do contido desta obra a través de Internet, así como a súa reprodución, gravación en soporte informático ou impresión para uso privado ou con fins de investigación. En ningún caso se permite o uso lucrativo deste documento. Estes dereitos afectan tanto ao resumo da obra como ao seu contido. Los titulares de los derechos de propiedad intelectual autorizan la visualización del contenido de este trabajo a través de Internet, así como su reproducción, grabación en soporte informático o impresión para su uso privado o con fines de investigación. En ningún caso se permite el uso lucrativo de este documento. Estos derechos afectan tanto al resumen del trabajo como a su contenido.EltrombopagAvatrombopagTrombocitopenia inmune primariaPrimary immune thrombocytopeniaAR-TPOTPO-RAVida realReal-world dataGaliciamaster thesisopen access